El tratamiento de las enfermedades raras experimentará una "revolución" por las terapias génicas y celulares

El portavoz de la Sociedad Española de Farmacología Clínica (SEFC), el doctor Antoni Vallano Ferraz, ha señalado que el tratamiento de las enfermedades raras experimentará en los próximos años una "revolución", y es que se espera un aumento en el número de medicamentos huérfanos, especialmente terapias génicas y celulares.

Vallano Ferraz, también coordinador del Programa d'Harmonització Farmacoterapèutica Divisió d'Ús Racional del Medicament del Servei Català de la Salut, ha afirmado que esta revolución plantea "retos como la gestión de la incertidumbre, los elevados costes, la necesidad de generar evidencia en vida real y la sostenibilidad del sistema".

Es por ello por lo que el organismo promueve el debate ético y científico sobre la incorporación de este tipo de medicamentos al sistema público, teniendo en cuenta el "equilibrio de las necesidades de los pacientes, la sostenibilidad del sistema y la solidez de las evidencias científicas con los datos disponibles".

"La evaluación y la financiación de los medicamentos huérfanos no pueden desvincularse de una reflexión ética, organizativa y social. Estos tratamientos suelen dirigirse a poblaciones muy vulnerables, con escasas alternativas terapéuticas, pero también presentan un alto grado de incertidumbre clínica y un impacto económico considerable", ha manifestado el doctor.

En ese sentido, ha subrayado la necesidad de contar con sistemas de evaluación que sean ágiles, rigurosos y transparentes, de forma que respondan a las necesidades reales de los pacientes sin comprometer la sostenibilidad del sistema sanitario público.

"Lograr este equilibrio exige una colaboración efectiva entre todos los agentes implicados: profesionales sanitarios, pacientes y sus asociaciones, gestores sanitarios y reguladores", ha planteado el Vallano Ferraz, señalando que esto solo se puede garantizar a través de una actuación coordinada, transparente y comprometida de todos los agentes implicados.

EL PAPEL DEL MÉDICO FARMACOLÓGICO
La especialista en Farmacología Clínica del Hospital la Santa Creu i Sant Pau de Barcelona, la doctora Caridad Pontes García, ha resaltado que el papel del médico farmacológico ayuda a que los ensayos clínicos apliquen diseños y metodologías "especiales" para estudios con números reducidos de pacientes para extraer el máximo de información de los datos obtenidos.

En el caso de los medicamentos huérfanos, este tipo de profesional puede aportar a vertiente clínica, científica y epidemiológica a la evaluación de la autorización de las innovaciones desarrolladas en ensayos clínicos, así como ayudar a identificar las condiciones de uso que maximicen el valor de los nuevos medicamentos e incluso a prevenir y minimizar sus riesgos.

Además, el farmacólogo clínico puede establecer la prioridad de la financiación y garantizar un uso eficiente de los medicamentos innovadores en el sistema sanitario público y, a través de la farmacoepidemiología, también pueden complementar la información disponible en el momento en que los medicamentos se comercializan.

Para ello, la especialista ha explicado que se usan datos de historias clínicas, de exploraciones y pruebas de laboratorio, datos administrativos u otro tipo de Big Data, para lo que se deben apoyar en la Inteligencia Artificial en casos de fuentes de datos "masivas".

"Mediante la aplicación del conocimiento farmacológico, clínico, terapéutico, y del estudio de las dosis necesarias y los beneficios y riesgos de los nuevos tratamientos, los farmacólogos clínicos podemos ayudar a personalizar los tratamientos para pacientes concretos de una manera segura y eficaz, y a evaluar los resultados de los medicamentos huérfanos en la práctica clínica habitual", ha añadido la doctora Caridad Pontes.